< sekcia Import

Prelom v liečbe cystickej fibrózy

Foto: OZ - klub CF

Pacienti s cystickou fibrózou na Slovensku čakajú na schválenie príčinnej, modernej liečby na svoju diagnózu.

Bratislava 21. februára (OTS) - Jedná sa o prelom v liečbe Cystickej Fibrózy. Liečba opravuje priamo príčinu a základnú poruchu na bielkovinovej úrovni a prináša úžasne výsledky.


Liečba je dostupná už vo viac než 30 krajinách vo svete a rýchlo sa dostáva k ďalším pacientom.



Slovenský Klub Cystickej Fibrózy vydáva Tlačovú Správu na podporu petície za preplácanie príčinnej, modernej liečby pre pacientov s Cystickou Fibrózou na Slovensku.

Stanovisko organizácií rodičov a pacientov Cystickej Fibrózy k návrhu na zaradenie príčinného lieku do zoznamu kategorizovaných liekov a úradné určenie ceny lieku
Cystická fibróza je zriedkavé, genetické, nevyliečiteľné ochorenie. Jedná sa o progresívne ochorenie a multi-orgánové ochorenie. Postihuje devastačným spôsobom pľúca, pankreas, pečeň, tráviacu sústavu, pridruží sa diabetes, osteoporóza, neplodnosť, nosové polypy. Aktuálna liečba cystickej fibrózy je len symptomatická, na spomalenie progresie ochorenia. Zároveň je liečebný a životný režim mimoriadne náročný časovo, fyzicky, psychicky, ekonomicky pre rodiny pacientov, ale rovnako náročný na poskytovanú zdravotnú starostlivosť. Napriek veľkému úsiliu o záchranu zo strany komunity a našich lekárov, strácame pacientov hrozným spôsobom vo veľmi mladom veku, často pred dosiahnutím dospelosti. Cystická fibróza nepostihuje intelekt a pacienti v našej komunite vedia dosiahnuť napriek diagnóze a vď aka mimoriadnej snahe a sebazapreniu a okolnostiam úžasné výsledky v rôznych oblastiach pre prínos a zaradenie sa do spoločnosti.

Po mnohých desaťročiach výskumu a vývoja, od 50. rokov minulého storočia až po pochopenie podstaty choroby na genetickej a bunkovej úrovni, sú od roku 2012 uvádzané na trhy vo svete prelomové lieky, korektory a modulátory, na liečbu základnej príčiny cystickej fibrózy, zlyhávania funkcie proteínu CFTR. Táto liečba je prevratná, prvá a nateraz jediná príčinná, nie symptomatická.

V komunitách pacientov, ktorí majú prístup k tejto liečbe, po celom svete, vidíme úžasné reálne zlepšenia kvality života pacientov (výrazné predĺženie dĺžky života, výrazne menej zápalov, menej užívania orálnych a IV ATB, menej hospitalizácií, nárast funkčných ukazovateľov pľúc, oddialenie alebo nepotrebná transplantácia pľúc, zlepšenie prospievania, užívanie menších dávok enzýmov, pokles hladiny cukru, obmedzenie užívania inzulínu...).

Dostupnosť korektorov a modulátorov v jednotlivých krajinách vo svete a v Európe rýchlo pribúda doslova z mesiaca na mesiac.

Za komunitu, pacientov, rodičov a rodiny, zdravotných pracovníkov chceme poprosiť a požiadať o dosiahnutie dohody o cene a zaradenie tohto prevratného lieku do systému úhrad; zaradenie príčinného lieku do kategorizácie a systému úhrad plne podporujeme.

Nikto nemôže za osud, ktorý dostali naši pacienti a ich rodiny do vienka, keď doteraz liečba príčiny pre túto diagnózu neexistovala. Zároveň sme ale presvedčení, že ak vývoj dospel do štádia, kedy existuje prvýkrát v histórii účinná, príčinná liečba, je našou povinnosťou ako modernej spoločnosti v rámci Európy, v spoločnom úsilí, priniesť rovnocennú liečbu v rámci zdravotného systému aj pre pacientov na Slovensku.

Po mnohých rokoch a generáciách trpiacich pacientov, ktorí nemohli dostať šancu dospieť a žiť; prvýkrát existuje nádej, aby cystická fibróza nebola rozsudkom smrti, ale manažovateľným ochorením vďaka existujúcej liečbe.


Čestne prehlasujeme, že všetky aktivity na podporu príčinnej liečby pre pacientov s CF na Slovensku organizovali a zastrešovali výlučne a samostatne organizácie rodičov a pacientov s Cystickou Fibrózou; Slovenská Asociácia Cystickej Fibrózy, Klub Cystickej Fibrózy a združenie Priatelia slaných detí.

Plné znenie stanoviska nájdete tu.